제브라의 희귀 유전병 니만-피크병 C형 치료제 미 FDA 승인 > 경제기사 | economics

▲ 제브라의 희귀 유전병 ‘니만-피크병 C형’ 치료제가 미국 FDA의 승인을 받았다. 사진=DB

[메디컬투데이=이승재 기자] 제브라의 희귀 유전병 ‘니만-피크병 C형’ 치료제가 미국 식품의약국FDA의 승인을 받았다.

FDA는 희귀 유전 질환인 ‘니만-피크병 C형’에 대한 제브라의 치료제 ‘미플리파Miplyffa’를 최근 승인했다.


니만-피크병은 상염색체 열성 유전에 의해 발생하는 희귀 유전병으로, 신경계와 기타 장기에 영향을 미친다. 니만-피크병 C형 환자의 평균 생존 기간은 13년으로 알려져 있다.

미플리파는 ‘미글루스타트상품명 Zavesca’와 병용해 2세 이상 어린이와 성인에서 니만-피크병 C형의 신경학적 증상을 치료하는 목적으로 승인됐다.

제브라는 미플리파가 미국에서 8주에서 12주 안에 출시될 예정이라 밝혔다.

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