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이엔셀, 희귀 난치성 신경질환 샤르코-마리-투스병 치료 가능성 제시

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댓글 0건 조회 8회 작성일 24-12-11 18:46

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이엔셀, 희귀 난치성 신경질환 샤르코-마리-투스병 치료 가능성 제시
▲ 이엔셀 CI사진=이엔셀 제공


[메디컬투데이=이재혁 기자] 이엔셀은 최근 샤르코-마리-투스병 1A 형의 새로운 치료 방법에 대한 논문이 신경과학 분야의 권위 있는 학술지 Neurobiology of Disease에 게재됐다고 11일 밝혔다.
샤르코-마리-투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청각 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

이엔셀은 자체 개발한 ENCTENCell Technology 기술로 생산한 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제EN001를 통해 새로운 치료 전략을 제시했다.


연구 결과에 따르면 EN001은 신경 세포의 활동을 지원하는 슈반세포Schwann cell의 증식을 촉진해 질환의 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 보였다. 특히 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린이 샤르코-마리-투스병 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초로 발견했다.

샤르코-마리-투스병 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해 연구팀은 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다. 동일한 효과는 환자 유래 세포뿐만 아니라 동물 모델에서도 관찰됐다.

더 나아가 이엔셀은 중간엽 줄기세포치료제와 인슐린 병용 투여를 통해 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 수 있는 방법을 제안했다. 병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점은 샤르코-마리-투스병 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어줄 것으로 기대된다.

이엔셀은 이미 지난해 샤르코-마리-투스병 1A 형 환자를 대상으로 한 차세대 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포EN001의 단회 임상 1상 시험을 성공적으로 완료했으며, 현재는 EN001의 반복투여 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b 상을 차질 없이 진행 중이다.

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