말라리아 약이 치매 신약으로 변신하나…영국서 허가 심사 앞둬 > IT/과학기사 | it/science

19세기 말라리아 치료제로 처음 활용된 메틸렌 블루를 개량해 치매 치료제로 쓰기 위한 시도가 이어지고 있다. 뇌 속 특정한 치매 원인 단백질이 쌓이는 것을 막아 알츠하이머를 치료하는 새 먹는 치료제가 영국서 시판 허가 심사를 앞두면서다. 개발에 성공하면 환자 치료에 큰 도움이 될 것이란 평가다.

23일 의료계에 따르면 싱가포르 바이오기업 타우알엑스테라퓨틱스는 뇌 속 타우 단백질이 쌓이는 것을 억제해주는 새 먹는 치매 신약 HMTM의 시판 허가를 위해 영국 규제당국과 논의 중이다.

타우알엑스는 지난해 7월 영국의약품 및 의료제품 규제청MHRA에 HMTM 시판허가 신청서를 제출했다. 지난해 말 추가 서류 보완 요청을 받아 다음 달까지 이에 대한 답변을 제출하기로 했다. 영국 현지에선 이르면 4월께 시판 허가 여부가 결정될 것으로 예상했다.

타우는 아밀로이드 베타와 함께 알츠하이머의 주요한 원인 단백질로 알려졌다. 뇌 속 다양한 신경 물질 생성에 영향을 주는 이들 단백질이 비정상적으로 많이 쌓이면서 알츠하이머 같은 퇴행성 뇌질환을 일으킬 수 있다.

이전에 허가 받아 판매되는 알츠하이머 신약은 뇌 속 아밀로이드 베타 단백질이 쌓이는 것을 줄여줘 인지기능 장애 등을 치료하는 항체 치료제다. 2주마다 병원을 찾아 정맥 주사 형태로 맞아야 한다.

일본 에자이와 미국 바이오젠이 함께 개발한 레켐비가 시판 허가 받아 국내에서도 판매되고 있다. 지난달 16일 서울아산병원 등 일선 의료기관에서 첫 환자에게 처방됐다. 미국 일라이릴리의 아밀로이드베타 표적 알츠하이머 치료제 키순라성분명 도나네맙도 미국에서 시판허가를 받아 판매되고 있다.

HMTM는 초기 알츠하이머 환자 치료에 쉽게 활용할 수 있어 2세대 타우 표적 알츠하이머 신약으로 분류되고 있다. 말라리아 치료제 등으로 활용되던 메틸렌블루를 변형해 만들었다.

메틸렌블루는 1891년 독일의 미생물학자 폴 에를리히가 처음 말라리아 치료 효능을 확인한 치료제다. 먹으면 소변과 대변 등이 푸른 색으로 변하는 것으로도 유명하다. 이후 클로로퀸 등 새 말라리아 치료제가 나오면서 감염병 치료제 시장도 후속 약을 중심으로 재편됐다.

타우알엑스의 HMTM는 이 약의 성분을 일부 변형한 하이드로메틸티오닌 메실레이트 제제다. 130여년 전 개발된 말라리아 치료제가 치매 신약으로 재탄생할 가능성이 있다는 의미다.

기존 알츠하이머 치료용 항체 치료제는 병원을 찾아 맞아야 하는 주사제인 데다 뇌 부종 등 아밀로이드 관련 영상이상ARIA 부작용 탓에 사용에 한계가 있다는 평가가 많다.

먹는 타우 치료제가 개발되면 환자 편의성을 크게 높일 수 있다. 한 바이오기업 대표는 "타우는 치매 뿐 아니라 다양한 퇴행성 뇌질환에 적용할 수 있어 먹는 약 개발에 성공하면 환자 치료 등에 큰 도움이 될 것"이라고 했다.

다만 HMTM의 허가 여부는 미지수다. 타우알엑스가 의학계에 아직 HMTM의 대규모 약물 임상 데이터 등을 공개하지 않았기 때문이다.

2015년 공개된 전임상 시험 결과에선 마우스 실험 등에서 해당 물질이 뇌 속 타우 단백질이 쌓이는 것을 줄여준다는 게 확인됐다. 2019년 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 한 대규모 3상 임상시험이 진행됐지만 2022년 1차 지표는 충족하지 못했다고 업체 측은 발표했다.

이후 다양한 하위 분석을 통해 일부 조건을 만족한 그룹에서 효과 있다고 업체 측은 주장했지만 아직 후속 데이터 등은 공개되지 않았다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com