GC녹십자 산필리포증후군 치료제 日 1상 임상시험계획서 승인 > IT/과학기사 | it/science

산필리포증후군 허가 받은 치료제 없어
희귀질환으로 미충족의료수요 매우 커


[파이낸셜뉴스] GC녹십자는 일본 의약품의료기기종합기구PMDA로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서CTN를 승인 받았다고 12일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국FDA으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어 이번 일본 PMDA승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.


산필리포증후군A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군A형 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오혁신신약First-in-Class으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

이 방식ICV은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군A형에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국FDA에서 희귀의약품ODD 및 소아희귀의약품RPDD으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽EMA에서도 희귀의약품ODD으로 지정됐다.

이와 함께 지난 6월에는 FDA로부터 패스트트랙으로 지정받아 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 보다 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군A형으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

vrdw88@fnnews.com 강중모 기자

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