한미-GC녹십자 공동연구 파브리병 신약, 美FDA 희귀약 지정
페이지 정보
본문
|
[이데일리 나은경 기자] 한미약품128940과 GC녹십자006280는 양사가 공동 연구 중인 파브리병 신약 ‘LA-GLA’코드명 HM15421/GC1134A가 미국 식품의약국FDA으로부터 희귀의약품ODD·Orphan Drug Designation으로 지정됐다고 27일 밝혔다.
‘희귀의약품 지정’은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다. LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약으로, 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD’리소좀 축적질환의 일종이다. 불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다. 현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법ERT으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 여러 한계점이 있다. 한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 ‘월드 심포지엄 2024’에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이같은 연구 결과를 토대로 GC녹십자와 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획IND 신청을 준비하고 있다. 한미약품과 GC녹십자 관계자는 “희귀의약품 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일”이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하고 제시하겠다”고 말했다.
▶ 관련기사 ◀ ☞ “‘시럽급여 받은 적 없다”…청년·비정규직, 실업급여 삭감에 반발 ☞ 비밀번호 제공 불가…열리지 않는 김호중 아이폰, 수사 난항 ☞ 친구에 소변·정액 뿌렸는데...법원 “관용 베풀겠다” ☞ “이러다간 아내가”…중앙선 넘나들며 응급환자 에스코트한 경찰[따전소] ☞ “한라산 정상에 라면국물을 왜 버려”…‘드론까지 띄웠다 [바이오 성공 투자 1%를 위한 길라잡이 팜이데일리] 나은경 eeee@ |
관련링크
- 이전글NHN, 가정의달 맞아 임직원 가족 초청 행사 위패밀리 개최 24.05.27
- 다음글"도로 위 데이터 56TB로 자율주행버스 안전 지킨다" 24.05.27
댓글목록
등록된 댓글이 없습니다.