- À¯Àü ¿¼º Áúȯ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº ´ë»ó ½Å¾à Èĺ¸ 'GC1130A'
- GC³ì½ÊÀÚ, FDA¿¡ 1»ó IND ¹× ÆнºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤ ½Åû ¿Ï·á - "Ú¸¡¤ùÛ¡¤ìí¼ GC1130A ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó 1»ó ÁøÇàÇØ ³ª°¥ °èȹ"
ÆнºÆ®Æ®·¢Àº ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ Å« ÁßÁõ Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ¾à¹° °³¹ßÀ» °¡¼ÓÈ Çϱâ À§ÇØ ¸¸µç Á¦µµ´Ù. ÆнºÆ®Æ®·¢À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¸é FDA¿Í ÁÖ±âÀûÀ¸·Î ¼ÒÅëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇýÅÃÀÌ ÁÖ¾îÁø´Ù. GC³ì½ÊÀÚ´Â »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀÇ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø´Â »óȲ µîÀ» ±Ù°Å·Î ÀÚ»çÀÇ GC1130A°¡ ÇØ´ç Æ®·¢À» ¹âÀ» ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ³»´Ùº¸°í ÀÖ´Ù. »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀº À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ÀÎÇØ Ã¼³»¿¡¼ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÅ Á¡ÁøÀûÀÎ ¼Õ»óÀÌ À¯¹ßµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ÀÌ ÁúȯÀ» ¾Î´Â ȯÀÚ¿¡¼´Â ½É°¢ÇÑ ³ú¼Õ»ó µîÀÇ Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª¸ç, ´ëºÎºÐÀÌ 15¼¼ ÀüÈÄ¿¡ »ç¸ÁÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. À̹ø IND ¹× ÆнºÆ®Æ®·¢ ½ÅûÀÌ ½ÂÀ뵃 °æ¿ì MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ÀÎ ¡®GC1130A¡¯ÀÇ ÀÓ»ó°ú ½Å¾à°³¹ß¿¡ ÇÑÃþ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» Àü¸ÁÀÌ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ ÃøÀº ¹Ì±¹À» ÇʵηΠÇѱ¹ ¹× ÀϺ» µî¿¡¼ ÇØ´ç ¾à¹°ÀÇ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó 1»óÀ» ÁøÇàÇØ ³ª°£´Ù´Â °èȹÀÌ´Ù. GC³ì½ÊÀÚ °ü°èÀÚ´Â ¡°»êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â ¼¼°è ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¸ÁÀÌ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ¾ç»ç °£ Çù¾÷À» ÅëÇØ ½Å¼ÓÇÑ ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ¸·Î ½Å¾à °³¹ß¿¡ ´õ¿í ¼Óµµ¸¦ ³¾ °Í¡±À̶ó°í ¸»Çß´Ù. ÇÑÆí GC³ì½ÊÀÚ´Â ³ëº§Æĸ¶¿Í °øµ¿À¸·Î MPS IIIA ȯÀÚµéÀÇ ³úº´º¯ Ä¡·á¸¦ À§ÇØ È¯ÀÚ Ã¼³»¿¡¼´Â ¹ßÇöµÇÁö ¾Ê´Â È¿¼ÒÀÎ ¡®ÇìÆĶõ N ¼³ÆÄŸÁ¦¡¯¸¦ ¡®³ú½Ç ³» Á÷Á¢ Åõ¿©¡¯(ICV)ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀÇ È¿¼Ò´ëü¿ä¹ý Ä¡·áÁ¦(ERT)Èĺ¸¹°Áú GC1130A¸¦ °³¹ßÇß´Ù. ÇØ´ç ¹°ÁúÀº ºñÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼ Áõ¸íµÈ È¿´É°ú ¾ÈÀü¼ºÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î ¹Ì±¹ FDA¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD)¿Í ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÀǾàÇ°(RPDD) ÁöÁ¤À» ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç ÃÖ±Ù À¯·´ EMA·ÎºÎÅÍ Èñ±ÍÀǾàÇ° (ODD) ÁöÁ¤À» ¹ÞÀº ¹Ù ÀÖ´Ù. ¢º °ü·Ã±â»ç ¢¸ ¢Ñ ÇÏÀ̺ê, ¹ÎÈñÁø°ú Àü¸éÀü ¿©ÆÄ¡¦2%´ë Ç϶ô[Ư¡ÁÖ] ¢Ñ ¡°°øÀÎÀÎ ³¯ ÃÄ´ÙºÁ?¡± ¼îÇθô ´ëÇ¥, ÁöÇÏö¼ ¹«Â÷º° ÆøÇà ¢Ñ ¡°À̸𡱶ó ºÎ¸£¸ç ³·¼úµµ¡¦ÆóÁö ÁÝ´ø ¿©¼ºÀº ÀÌ¿ô¿¡ »ìÇØ´çÇß´Ù [±×ÇØ¿À´Ã] ¢Ñ ¡®±î¸£º¸ºÒ´ß' ¼±¹° ¹Þ°í ´«¹° ÅÍÁø ¼Ò³à¡¦¹Ì±¹¼ Ç°Àý ´ë¶õ ÀÌÀ¯´Â ¢Ñ ¹Ï¾ú´ø AI¸¶Àú¡¦Åë°îÀÇ ¿£ºñµð¾Æ °³¹Ì [¹ÙÀÌ¿À ¼º°ø ÅõÀÚ '1%¸¦ À§ÇÑ ±æ¶óÀâÀÌ' ÆÊÀ̵¥Àϸ®] ±èÁøÈ£ twok@ |